W związku z tym Sąd oddalił argumenty Komisji dotyczące braku ugruntowanego zastosowania medycznego i orzekł, że CTRS wykazała, iż zastosowanie kwasu cholowego jest ugruntowanym zastosowaniem medycznym.

Ponadto Sąd orzekł, że CTRS wykazała, iż nie jest w stanie przedstawić kompletnych danych dotyczących skuteczności i nieszkodliwości produktu leczniczego w normalnych warunkach jego zastosowania z powodu określonych wyjątkowych okoliczności⁷ w rozumieniu prawa Unii.

Sąd stwierdził, że wnioskujący o pozwolenie powinien podać w protokole z badań przedklinicznych i klinicznych powody, dla których nie było możliwe przedstawienie kompletnych informacji w przedmiocie skuteczności i bezpieczeństwa produktu leczniczego, oraz że powinien on przedstawić uzasadnienie bilansu zagrożenia/korzyści dla odnośnego sierocego produktu leczniczego, co też CTRS uczyniła w niniejszej sprawie. Przedstawiła ona listę odniesień bibliograficznych dotyczącą badań nad kwasem cholowym i wykazała, że nie jest w stanie przedstawić kompletnych danych, z obiektywnych i możliwych do sprawdzenia powodów dotyczących rzadkości odnośnej choroby, z jednej strony, a także ze względów deontologicznych, z drugiej. Jeżeli chodzi o pierwszy powód, to stwierdzono, że w dacie złożenia wniosku (tj. w dniu 30 października 2009 r.), chorych było tylko 90 pacjentów, z czego 19 było leczonych we Francji. Odnośnie   do   drugiego   powodu   CHMP   stwierdził,   czego   nie   podważyła   Komisja,   że   ponieważ uczestnictwo w próbach klinicznych wiązałoby się z narażeniem pacjentów na niebezpieczeństwo poważnego uszkodzenia wątroby, a nawet śmierci, sprzeczne z zasadami deontologii medycznej byłoby przeprowadzanie kontrolowanych badań nad skutecznością kwasu cholowego.

Tym samym Komisja błędnie stwierdziła w decyzji, że dane dostarczone przez CTRS powinny zostać uzupełnione, oraz że nie może ona powoływać się na nadzwyczajne okoliczności w ramach wniosku opartego ugruntowanym zastosowaniu medycznym.

W związku z powyższym Sąd stwierdził nieważność decyzji Komisji.

UWAGA: Odwołanie od orzeczenia Sądu, ograniczone do kwestii prawnych, może zostać wniesione do Trybunału w terminie dwóch miesięcy od dnia zawiadomienia o tym orzeczeniu.

UWAGA: Celem skargi o stwierdzenie nieważności jest doprowadzenie do uznania za nieważne aktów instytucji Unii, które są sprzeczne z prawem Unii. Państwa członkowskie, instytucje wspólnotowe oraz jednostki mogą, pod pewnymi warunkami, wnieść skargę o stwierdzenie nieważności do Trybunału Sprawiedliwości lub Sądu. Jeżeli skarga jest zasadna, stwierdza się nieważność aktu. Instytucja, której to dotyczy, powinna zaradzić ewentualnej próżni prawnej spowodowanej nieważnością tego aktu.
ETS