Wyrokiem z 4 lipca sąd Trybunału Sprawiedliwości Unii Europejskiej w sprawie Laboratoires CTRS  przeciw Komisji uznał, że „pozwolenie na dopuszczenie do obrotu [leku Orphacol] może zostać udzielone dla tego sierocego produktu leczniczego ze względu na jego ugruntowane zastosowanie medyczne od ponad dziesięciu lat.

Prawo Unii Europejskiej stanowi, że do każdego wniosku o udzielenie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (zwanego dalej „pozwoleniem”) produktu leczniczego stosowanego u ludzi, należy dołączyć wyniki badań przedklinicznych i klinicznych tego produktu leczniczego. Niemniej jednak, w drodze odstępstwa, w szczególności do sierocych produktów leczniczych (to znaczy do produktów, które przeznaczone są do leczenia szczególnie rzadkich i poważnych chorób), ma zastosowanie procedura uproszczona. W ten sposób wnioskodawca nie ma obowiązku dostarczenia wyników badań przedklinicznych i klinicznych, jeżeli może wykazać, że substancje czynne produktu leczniczego posiadają ugruntowane zastosowanie lecznicze we Wspólnocie od co najmniej dziesięciu lat z potwierdzoną skutecznością oraz akceptowalnym poziomem bezpieczeństwa. W takim przypadku wyniki badań zastępuje się odpowiednią literaturą naukową.

Spółka Laboratoires CTRS (Cell Therapies Research & Services) opracowała produkt leczniczy Orphacol, której substancją czynną jest kwas cholowy. Ów sierocy produkt leczniczy przeznaczony jest do leczenia rzadkich, lecz bardzo poważnych schorzeń wątroby. Choroby te, w braku odpowiedniego leczenia w pierwszych tygodniach lub miesiącach życia, mogą prowadzić do śmierci.

Dnia 30 października 2009 r. CTRS złożyła wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu do Europejskiej Agencji Leków (EMA).

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP), należący do EMA wydał pozytywną opinię, a następnie również pozytywną zmodyfikowaną opinię, zalecając wydanie pozwolenia na wspomniany produkt, odpowiednio w grudniu 2010 r. oraz w kwietniu 2011 r. Niemniej jednak Komisja przedstawiła w lipcu 2011 r. stałemu komitetowi ds. produktów leczniczych do użytku ludzkiego (zwanego dalej „stałym komitetem”) projekt decyzji odmawiającej CTRS udzielenia pozwolenia na Orphacol. W październiku 2011 r. stały komitet wydał opinię negatywną odnośnie do projektu decyzji Komisji odmawiającej pozwolenia. W tym samym miesiącu Komisja przedstawiła komitetowi odwoławczemu projekt decyzji odmawiającej pozwolenia. W listopadzie 2011 r. komitet odwoławczy również wydał opinię negatywną w odniesieniu do projektu decyzji Komisji odmawiającej pozwolenia.